Der umfassende Leitfaden zum Genome Editing.
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Privates Unternehmen · Somerville, Massachusetts

bluebird bio

A pioneer of lentiviral gene addition with several approved therapies — and a cautionary tale about the economics of one-time cures.

Approved Gene addition

Pipeline

Wo jedes bekannte Programm steht. Die Phasen basieren auf den eigenen Angaben des Unternehmens zum angegebenen Datum.

ProgrammKrankheitTechnologiePhase
Lyfgenia Sickle cell disease Lentiviral gene addition DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved
Zynteglo Beta thalassemia Lentiviral gene addition DiscoveryPreclinicalPhase IPhase IIPhase IIIApproved

Pipeline, wie im Atlas erfasst am Aug 19, 2026. Unternehmen überarbeiten ihre Pipelines regelmäßig – bitte gleiche die Angaben mit den eigenen Materialien und behördlichen Einreichungen des Unternehmens ab.

In einem Absatz

bluebird bio developed approved gene therapies for beta thalassemia, sickle cell disease and a rare brain disorder, using viruses to add working genes rather than editing existing ones. Its scientific record is strong and its commercial history difficult: extremely expensive one-time treatments for small populations turned out to be a hard business, and the company withdrew from the European market and was eventually taken private.

bluebird bio developed lentiviral gene-addition therapies including Zynteglo (beta thalassemia), Lyfgenia (sickle cell disease) and Skysona (cerebral adrenoleukodystrophy). Despite approvals, commercial difficulties led to withdrawal from the European market and, in 2025, acquisition and take-private. Its history is the field's clearest illustration that regulatory success and commercial viability are separate problems.

Sources

Keine Anlageberatung Dieses Profil enthält Bildungsinformationen, die aus öffentlich zugänglichen Quellen zusammengestellt wurden. Es ist weder eine Empfehlung zum Kauf, Verkauf oder Halten eines Wertpapiers noch eine Einschätzung der Unternehmensaussichten. Biotechnologie ist hochspekulativ, und die meisten klinischen Programme scheitern. Vollständige Haftungsausschlüsse →

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