CRISPR Atlası
Klinik araştırma veri tabanı
Gen düzenleme araştırmalarını hastalık, teknoloji, faz, durum ve ülkeye göre filtreleyin. Her kayıt, kayıt defteri girişine bağlantı içerir.
14 Atlas'taki klinik denemeler. Kayıtlar; kamuya açık kayıt girişlerinden, düzenleyici belgelerden ve sponsor duyurularından derlenmektedir. Bir çalışmanın kayıt altına alınmış, katılımcı kabul ediyor veya tamamlanmış olması, tedavinin işe yaradığının kanıtı değildir.
14 gösterilen denemeler
| Klinik araştırma | Hastalık | Tedavi | Teknoloji | Faz | Durum | Sponsor | Kayıt | ★ |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CLIMB SCD-121 — the trial that led to the first CRISPR medicine approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease | Sickle cell disease | Casgevy (exagamglogene autotemcel) | CRISPR-Cas9 | Phase II/III | Completed | Vertex Pharmaceuticals | NCT03745287 ↗ | |
| CLIMB THAL-111 — the beta thalassemia trial behind the Casgevy approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent… | Beta thalassemia | Casgevy (exagamglogene autotemcel) | CRISPR-Cas9 | Phase II/III | Completed | Vertex Pharmaceuticals | NCT03655678 ↗ | |
| MAGNITUDE — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Transthyretin Amyloidosis… | ATTR amyloidosis | Nexiguran ziclumeran (nex-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Active, not recruiting | Intellia Therapeutics | NCT06128629 ↗ | |
| MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin… | ATTR amyloidosis | Nexiguran ziclumeran (nex-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Paused | Intellia Therapeutics | NCT06672237 ↗ | |
| HAELO — the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema | Hereditary angioedema | Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase III | Completed | Intellia Therapeutics | NCT06634420 ↗ | |
| BEACON — base editing for sickle cell disease A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises | Sickle cell disease | Risto-cel (BEAM-101) | Base editing | Phase I/II | Active, not recruiting | Beam Therapeutics | NCT05456880 ↗ | |
| BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency | Alpha-1 antitrypsin deficiency | BEAM-302 | Base editing (in vivo) | Phase I/II | Recruiting | Beam Therapeutics | NCT06389474 ↗ | |
| The first prime-editing therapy in humans A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox… | Chronic granulomatous disease | PM359 | Prime editing | Phase I/II | Recruiting | Prime Medicine | NCT06559176 ↗ | |
| BRILLIANCE — the first in vivo CRISPR administration to a human organ Single Ascending Dose Study of EDIT-101 in Participants With Leber Congenital Amaurosis… | Inherited blindness | EDIT-101 | CRISPR-Cas9 (AAV, subretinal) | Phase I/II | Completed | Editas Medicine | NCT03872479 ↗ | |
| The Phase 1/2 study that took lonvo-z into late-stage development A Study of NTLA-2002 in Adults With Hereditary Angioedema | Hereditary angioedema | Lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002) | CRISPR-Cas9 (in vivo) | Phase I/II | Completed | Intellia Therapeutics | NCT05120830 ↗ | |
| ANTLER — allogeneic CAR-T built with hybrid RNA-DNA guides A Study of CB-010 in Subjects With Relapsed or Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma | Lymphoma | CB-010 | CRISPR-Cas12a (chRDNA) | Phase I | Recruiting | Caribou Biosciences | NCT04637763 ↗ | |
| Allogeneic CAR-T with next-generation potency edits A Study of CTX112 in Subjects With Relapsed or Refractory B-Cell Malignancies | Lymphoma | CTX112 | CRISPR-Cas9 multiplex | Phase I/II | Recruiting | CRISPR Therapeutics | NCT05643742 ↗ | |
| The first US trial of CRISPR-edited T cells in cancer patients NY-ESO-1-Redirected CRISPR-Edited T Cells in Patients With Multiple Myeloma and Sarcoma | Cancer | — | CRISPR-Cas9 multiplex | Phase I | Completed | University of Pennsylvania | NCT03399448 ↗ | |
| The first human gene-editing clinical trial Zinc Finger Nuclease Modification of CCR5 in Autologous CD4 T Cells in HIV | HIV | — | Zinc finger nucleases | Phase I | Completed | Sangamo Therapeutics | NCT00842634 ↗ |
Gösterilen durum, Atlas'ta kayıtlı hâliyle sunulmaktadır — en son güncellenme tarihi için her çalışmanın kendi sayfasına bakınız. Kayıt durumu günlük olarak değişebilir; ClinicalTrials.gov (ABD Ulusal Tıp Kütüphanesi), orada kayıtlı çalışmalar için yetkili kaynaktır. Kayıt tanımlayıcısı bulunmayan çalışmalar erken aşamada olan veya ABD dışında kayıtlı çalışmalardır ve sayfalarında bu şekilde belirtilmektedir.
Klinik kayıt nasıl okunur
Faz I
Küçük ölçekli, genellikle insanlarda ilk uygulama. Amaç güvenliği ve dozu belirlemektir; tedavinin işe yarayıp yaramadığı değil.
Faz II
Daha büyük ölçekli. Bir yarar sinyali ve daha fazla güvenlik verisi arar. Umut vaat eden pek çok Faz II sonucu bu aşamada doğrulanamaz.
Faz III
Kayıt aşamasındaki test — daha büyük, daha uzun ve genellikle onay kararının dayanağı.
Uzun süreli takip
Gen düzenleme değişiklikleri kalıcı olabildiğinden, düzenleyici kurumlar genellikle araştırmanın kendisi sona erdikten sonra da yıllarca takip yapılmasını zorunlu kılar.