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Gène · Neurological

HTT

Huntingtin — Encodes huntingtin; an expanded CAG repeat in it causes Huntington's disease through a toxic gain of function.

4p16.3 brainrepeat expansion
Chromosome 4 HTT 4p16.3 p q

Schéma indicatif uniquement — les proportions des bras sont approximatives et le détail des bandes n'est pas dessiné à l'échelle. Localisation cytogénétique telle que publiée par NCBI Gene.

Ce que fait ce gène

Near the start of the HTT gene is a short sequence — CAG — repeated over and over. Most people have fewer than 27 repeats. If the number grows past about 40, the protein made from the gene acquires a harmful new property and slowly kills brain cells. The more repeats, the earlier symptoms tend to begin.

HTT, at 4p16.3, encodes huntingtin, a large scaffolding protein with roles in vesicle transport and development. Expansion of the exon 1 CAG tract above roughly 40 repeats produces a polyglutamine tract conferring toxic gain of function, with an inverse relationship between repeat length and age of onset. Because wild-type huntingtin is essential, allele-selective strategies are preferred over total lowering.

Sources

  • MedlinePlus Genetics, U.S. National Library of Medicine
    HTT gene ↗

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