Hướng dẫn toàn diện về chỉnh sửa gene.
Menu
Trang chủ Tìm hiểu Tin tức Hỏi Atlas
Khám phá Các công nghệ Các bệnh Các phương pháp điều trị Thử nghiệm lâm sàng Các công ty Các nhà khoa học Các gene Nghiên cứu Tổ chức / Cơ sở
Ngoài y học Nông nghiệp Đạo đức Đầu tư Bản đồ thế giới
Tìm hiểu & Công cụ Bắt đầu tại đây Bảng thuật ngữ A–Z So sánh các công nghệ Dòng thời gian Danh sách & Xếp hạng AI Agents ★ Đã lưu API
Giới thiệu Về chúng tôi Phương pháp Nguồn dữ liệu Chính sách biên tập Liên hệ Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm

🧭 Chế độ xem có hướng dẫn
Mới làm quen với di truyền học? Chúng tôi giải thích mọi thuật ngữ ngay khi bạn duyệt, bằng ngôn ngữ dễ hiểu. Cùng nội dung đó, nhưng có phần hỗ trợ tích hợp sẵn.

⚡ Góc nhìn chuyên gia
Bạn đã hiểu về sinh học rồi. Chỉ cần nội dung — gọn gàng và súc tích, không có giải thích thêm. Đây là chế độ xem mặc định.

Ngôn ngữ giao diện
Chế độ sáng

Treatment · Familial hypercholesterolemia

VERVE-102

A one-time base-editing infusion intended to lower LDL cholesterol permanently by switching off PCSK9 in the liver.

Phase II base editingin vivoPCSK9
Clinical research Being tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.

Giải thích đơn giản

Statins and cholesterol injections work, but only while you keep taking them. VERVE-102 is designed to be given once: it switches off a liver gene called PCSK9, and lower LDL cholesterol should follow for life. Some people are naturally born with that gene switched off, and they have low cholesterol and no apparent ill effects — which is the whole reason this target was chosen.

Tìm hiểu sâu hơn

VERVE-102 is a lipid-nanoparticle base editor installing a loss-of-function change in hepatic PCSK9, intended as a single-dose treatment for heterozygous familial hypercholesterolemia and premature atherosclerotic cardiovascular disease. It has FDA Fast Track designation and reported durable LDL cholesterol reduction in Phase 1b. Eli Lilly acquired Verve Therapeutics in 2025 for approximately $1 billion plus contingent value rights, one of which is triggered by dosing the first patient in a US Phase 3 trial.

Sources

Connected in the Atlas

Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.

Chỉ mang tính chất thông tin giáo dục Trang này là tài liệu tham khảo, không phải tư vấn y tế. Tình trạng nghiên cứu và quy định thay đổi; hãy kiểm tra ngày cập nhật lần cuối ở trên và xác nhận mọi thông tin quan trọng với các nguồn chính được liệt kê.