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임상시험 · Alpha-1 antitrypsin deficiency
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans
공식 명칭: A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
RecruitingPhase I/IINCT06389474
Clinical researchBeing tested in people in registered clinical trials. Being in trials is not evidence that a treatment works or is safe.
이 임상시험이 검증하는 내용
This trial did the thing most people picture when they hear 'gene editing': it corrected the actual mutation, inside patients' own livers, after a single infusion. A 60 mg dose raised the protective protein above the level associated with lung protection in everyone who received it, and the trial moved into its pivotal stage in 2026.
A Phase 1/2 study, now with a global pivotal cohort, of BEAM-302, an in vivo base editor correcting the SERPINA1 PiZ mutation. It produced the first clinical demonstration of correcting a disease-causing point mutation in vivo in humans; a single 60 mg dose raised total alpha-1 antitrypsin above the protective threshold in all patients dosed at that level, and 60 mg was selected for pivotal development.
임상시험 결과가 의미하는 것과 의미하지 않는 것
초기 임상 결과는 소수의 참가자와 짧은 추적 관찰 기간에서 얻은 것입니다. 참가자 수와 시간이 늘어나면 결과가 달라질 수 있으며, 모집 중·진행 중·완료된 임상시험이라도 치료 효과가 입증된 것은 아닙니다. 등록 기준은 엄격하며, 참여 자격은 임상시험 기관이 결정하고 웹사이트가 결정하지 않습니다.
Written by The CRISPR Atlas editorial teamLast updated Aug 19, 2026
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