Der CRISPR-Atlas

Datenbank klinischer Studien

Genomeditierungs-Studien nach Krankheit, Technologie, Phase, Status und Land filtern. Jeder Datensatz verlinkt auf seinen Registrierungseintrag.

14 Studien im Atlas. Die Einträge werden aus öffentlichen Registerdaten, behördlichen Dokumenten und Ankündigungen der Sponsoren zusammengestellt. Die Registrierung, Rekrutierung oder der Abschluss einer Studie ist kein Beweis dafür, dass die Behandlung wirkt.

14 angezeigte Studien

Studie	Krankheit	Behandlung	Technologie	Phase	Status	Sponsor	Register
CLIMB SCD-121 — the trial that led to the first CRISPR medicine approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease	Sickle cell disease	Casgevy (exagamglogene autotemcel)	CRISPR-Cas9	Phase II/III	Completed	Vertex Pharmaceuticals	NCT03745287 ↗
CLIMB THAL-111 — the beta thalassemia trial behind the Casgevy approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent…	Beta thalassemia	Casgevy (exagamglogene autotemcel)	CRISPR-Cas9	Phase II/III	Completed	Vertex Pharmaceuticals	NCT03655678 ↗
MAGNITUDE — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Transthyretin Amyloidosis…	ATTR amyloidosis	Nexiguran ziclumeran (nex-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Active, not recruiting	Intellia Therapeutics	NCT06128629 ↗
MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin…	ATTR amyloidosis	Nexiguran ziclumeran (nex-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Paused	Intellia Therapeutics	NCT06672237 ↗
HAELO — the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema	Hereditary angioedema	Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Completed	Intellia Therapeutics	NCT06634420 ↗
BEACON — base editing for sickle cell disease A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises	Sickle cell disease	Risto-cel (BEAM-101)	Base editing	Phase I/II	Active, not recruiting	Beam Therapeutics	NCT05456880 ↗
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency	Alpha-1 antitrypsin deficiency	BEAM-302	Base editing (in vivo)	Phase I/II	Recruiting	Beam Therapeutics	NCT06389474 ↗
The first prime-editing therapy in humans A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox…	Chronic granulomatous disease	PM359	Prime editing	Phase I/II	Recruiting	Prime Medicine	NCT06559176 ↗
BRILLIANCE — the first in vivo CRISPR administration to a human organ Single Ascending Dose Study of EDIT-101 in Participants With Leber Congenital Amaurosis…	Inherited blindness	EDIT-101	CRISPR-Cas9 (AAV, subretinal)	Phase I/II	Completed	Editas Medicine	NCT03872479 ↗
The Phase 1/2 study that took lonvo-z into late-stage development A Study of NTLA-2002 in Adults With Hereditary Angioedema	Hereditary angioedema	Lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase I/II	Completed	Intellia Therapeutics	NCT05120830 ↗
ANTLER — allogeneic CAR-T built with hybrid RNA-DNA guides A Study of CB-010 in Subjects With Relapsed or Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma	Lymphoma	CB-010	CRISPR-Cas12a (chRDNA)	Phase I	Recruiting	Caribou Biosciences	NCT04637763 ↗
Allogeneic CAR-T with next-generation potency edits A Study of CTX112 in Subjects With Relapsed or Refractory B-Cell Malignancies	Lymphoma	CTX112	CRISPR-Cas9 multiplex	Phase I/II	Recruiting	CRISPR Therapeutics	NCT05643742 ↗
The first US trial of CRISPR-edited T cells in cancer patients NY-ESO-1-Redirected CRISPR-Edited T Cells in Patients With Multiple Myeloma and Sarcoma	Cancer	—	CRISPR-Cas9 multiplex	Phase I	Completed	University of Pennsylvania	NCT03399448 ↗
The first human gene-editing clinical trial Zinc Finger Nuclease Modification of CCR5 in Autologous CD4 T Cells in HIV	HIV	—	Zinc finger nucleases	Phase I	Completed	Sangamo Therapeutics	NCT00842634 ↗

Der angezeigte Status entspricht dem Eintrag im Atlas – das jeweilige Datum der letzten Aktualisierung findest du auf der Seite der einzelnen Studie. Der Registerstatus kann sich täglich ändern; ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine) ist die maßgebliche Quelle für dort registrierte Studien. Studien ohne Register-ID sind frühe oder nicht in den USA registrierte Studien und werden auf ihrer Seite entsprechend gekennzeichnet.

Wenn du nach einer Studie zur Teilnahme suchst Diese Datenbank dient Bildungs- und Forschungszwecken. Die Eignung für eine Studienteilnahme wird von den Studienverantwortlichen entschieden, nicht von einer Website – und diese Seite kann Sie nicht an eine Studie vermitteln. Sprechen Sie mit Ihrer behandelnden Ärztin oder Ihrem Arzt und suchen Sie im offiziellen Register unter clinicaltrials.gov oder dem nationalen Äquivalent Ihres Landes.

So liest man einen Studien-Eintrag

Phase I

Klein, meist erste Anwendung am Menschen. Es geht um Sicherheit und Dosierung, nicht darum, ob die Behandlung wirkt.

Phase II

Größer. Sucht nach einem Wirksamkeitssignal und erhebt mehr Sicherheitsdaten. Viele vielversprechende Phase-II-Ergebnisse bestätigen sich nicht.

Phase III

Der Zulassungstest – größer, länger und in der Regel die Grundlage für eine Zulassungsentscheidung.

Langzeit-Follow-up

Änderungen durch Genomeditierung können dauerhaft sein, weshalb Regulierungsbehörden nach dem Ende der eigentlichen Studie typischerweise jahrelange Nachbeobachtungen verlangen.