CRISPR Atlas

임상시험 데이터베이스

질병, 기술, 단계, 현황, 국가별로 유전자 편집 임상시험을 필터링하세요. 모든 기록은 해당 등록 항목으로 연결됩니다.

14 Atlas에 등록된 임상시험. 기록은 공개 등록 데이터, 규제 문서 및 스폰서 공지를 바탕으로 작성됩니다. 임상시험이 등록·모집·완료되었다는 사실이 해당 치료법의 효과를 입증하는 것은 아닙니다.

14 표시된 임상시험

임상시험	질환	치료법	기술	임상 단계	상태	스폰서	레지스트리
CLIMB SCD-121 — the trial that led to the first CRISPR medicine approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Severe Sickle Cell Disease	Sickle cell disease	Casgevy (exagamglogene autotemcel)	CRISPR-Cas9	Phase II/III	Completed	Vertex Pharmaceuticals	NCT03745287 ↗
CLIMB THAL-111 — the beta thalassemia trial behind the Casgevy approval A Safety and Efficacy Study Evaluating CTX001 in Subjects With Transfusion-Dependent…	Beta thalassemia	Casgevy (exagamglogene autotemcel)	CRISPR-Cas9	Phase II/III	Completed	Vertex Pharmaceuticals	NCT03655678 ↗
MAGNITUDE — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR cardiomyopathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Transthyretin Amyloidosis…	ATTR amyloidosis	Nexiguran ziclumeran (nex-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Active, not recruiting	Intellia Therapeutics	NCT06128629 ↗
MAGNITUDE-2 — Phase 3 in vivo CRISPR for ATTR polyneuropathy A Phase 3 Study of Nexiguran Ziclumeran in Participants With Hereditary Transthyretin…	ATTR amyloidosis	Nexiguran ziclumeran (nex-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Paused	Intellia Therapeutics	NCT06672237 ↗
HAELO — the first positive Phase 3 result for in vivo gene editing A Phase 3 Study of Lonvoguran Ziclumeran in Adults With Hereditary Angioedema	Hereditary angioedema	Lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase III	Completed	Intellia Therapeutics	NCT06634420 ↗
BEACON — base editing for sickle cell disease A Study of BEAM-101 in Patients With Sickle Cell Disease With Severe Vaso-Occlusive Crises	Sickle cell disease	Risto-cel (BEAM-101)	Base editing	Phase I/II	Active, not recruiting	Beam Therapeutics	NCT05456880 ↗
BEAM-302 — first in vivo correction of a disease-causing point mutation in humans A Study of BEAM-302 in Patients With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency	Alpha-1 antitrypsin deficiency	BEAM-302	Base editing (in vivo)	Phase I/II	Recruiting	Beam Therapeutics	NCT06389474 ↗
The first prime-editing therapy in humans A Study of the Safety and Efficacy of Prime Editing (PM359) in Participants With p47phox…	Chronic granulomatous disease	PM359	Prime editing	Phase I/II	Recruiting	Prime Medicine	NCT06559176 ↗
BRILLIANCE — the first in vivo CRISPR administration to a human organ Single Ascending Dose Study of EDIT-101 in Participants With Leber Congenital Amaurosis…	Inherited blindness	EDIT-101	CRISPR-Cas9 (AAV, subretinal)	Phase I/II	Completed	Editas Medicine	NCT03872479 ↗
The Phase 1/2 study that took lonvo-z into late-stage development A Study of NTLA-2002 in Adults With Hereditary Angioedema	Hereditary angioedema	Lonvoguran ziclumeran (NTLA-2002)	CRISPR-Cas9 (in vivo)	Phase I/II	Completed	Intellia Therapeutics	NCT05120830 ↗
ANTLER — allogeneic CAR-T built with hybrid RNA-DNA guides A Study of CB-010 in Subjects With Relapsed or Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma	Lymphoma	CB-010	CRISPR-Cas12a (chRDNA)	Phase I	Recruiting	Caribou Biosciences	NCT04637763 ↗
Allogeneic CAR-T with next-generation potency edits A Study of CTX112 in Subjects With Relapsed or Refractory B-Cell Malignancies	Lymphoma	CTX112	CRISPR-Cas9 multiplex	Phase I/II	Recruiting	CRISPR Therapeutics	NCT05643742 ↗
The first US trial of CRISPR-edited T cells in cancer patients NY-ESO-1-Redirected CRISPR-Edited T Cells in Patients With Multiple Myeloma and Sarcoma	Cancer	—	CRISPR-Cas9 multiplex	Phase I	Completed	University of Pennsylvania	NCT03399448 ↗
The first human gene-editing clinical trial Zinc Finger Nuclease Modification of CCR5 in Autologous CD4 T Cells in HIV	HIV	—	Zinc finger nucleases	Phase I	Completed	Sangamo Therapeutics	NCT00842634 ↗

표시된 상태는 아틀라스에 기록된 것을 기준으로 하며, 각 임상시험 페이지에서 마지막 업데이트 날짜를 확인할 수 있습니다. 레지스트리 상태는 매일 변경될 수 있습니다. ClinicalTrials.gov(미국 국립의학도서관)는 해당 사이트에 등록된 임상시험의 공식 기록입니다. 레지스트리 식별자가 없는 임상시험은 초기 단계이거나 미국 외에서 등록된 연구로, 해당 페이지에 그렇게 표시되어 있습니다.

참여할 임상시험을 찾고 계신다면 이 데이터베이스는 교육 및 연구 목적으로 제공됩니다. 연구 참여 자격은 웹사이트가 아닌 임상시험 담당자가 결정하며, 이 사이트는 연구를 연결해 드릴 수 없습니다. 담당 의사와 상담하시고, clinicaltrials.gov 또는 해당 국가의 공식 등록 기관에서 직접 검색해 보세요.

임상시험 기록 읽는 법

임상 1상

소규모로 진행되며, 대개 최초 인체 적용 단계입니다. 효과보다는 안전성과 용량을 확인하는 것이 목적입니다.

임상 2상

더 큰 규모로, 치료 효과의 신호와 더 많은 안전성 데이터를 확인합니다. 2상에서 유망했던 결과 중 상당수는 이 단계에서 재현되지 않습니다.

임상 3상

허가의 근거가 되는 등록 임상시험 — 더 큰 규모로, 더 긴 기간 동안 진행됩니다.

장기 추적 관찰

유전자 편집의 변화는 영구적일 수 있기 때문에, 규제 기관은 일반적으로 임상시험이 종료된 후에도 수년간의 추적 관찰을 요구합니다.