المرجع الشامل لتحرير الجينات.
القائمة
الرئيسية تعلّم الأخبار اسأل الأطلس
استكشف التقنيات الأمراض العلاجات التجارب السريرية الشركات العلماء الجينات البحث العلمي المؤسسات
ما وراء الطب الزراعة الأخلاقيات الاستثمار خريطة العالم
التعلم والأدوات ابدأ من هنا مسرد من أ إلى ي مقارنة التقنيات الجدول الزمني القوائم والتصنيفات وكلاء الذكاء الاصطناعي ★ تم الحفظ API
حول من نحن المنهجية مصادر البيانات السياسة التحريرية تواصل معنا إخلاء المسؤولية

🧭 العرض الموجَّه
هل أنت جديد في عالم الجينات؟ نشرح لك كل مصطلح أثناء تصفحك، بلغة بسيطة وواضحة. نفس الصفحات، مع مساعدة مدمجة فيها.

⚡ رأي الخبير
أنت تعرف الأساسيات البيولوجية بالفعل. المحتوى فقط — موجز وواضح، بدون شروح إضافية. هذا هو العرض الافتراضي.

لغة الواجهة
الوضع الفاتح

Treatment · Familial hypercholesterolemia

EDIT-401

Editas Medicine's lead in vivo candidate after abandoning its cell-therapy programmes — targeting LDLR to lower several atherogenic lipoproteins at once.

Preclinical in vivoLDLR
Preclinical research Tested in cells and animals only. Most preclinical programmes never reach people, and animal results often do not carry over.

شرح مبسّط

Editas was one of the first CRISPR companies and once had several cell-therapy programmes. It closed them and rebuilt around a single in vivo candidate: EDIT-401, aimed at the LDL receptor gene in the liver. In monkeys it lowered several different harmful cholesterol-carrying particles by roughly ninety per cent or more, and a first-in-human trial was being prepared.

تعمق أكثر

EDIT-401 is an in vivo editing candidate targeting LDLR for heterozygous familial hypercholesterolemia. Editas reported approximately 90 per cent or greater mean reductions in LDL-C, Lp(a) and ApoB in non-human primates, with a clinical trial notification submitted and first-in-human dosing planned, early human proof-of-concept expected around the end of 2026 and Part 1 topline data in 2027.

Sources

Connected in the Atlas

Every entry on this site is linked to the others it relates to. These connections are part of the record, not a search result.

معلومات تعليمية فحسب هذه الصفحة مرجعٌ للمعلومات، وليست مشورة طبية. تتغيّر أوضاع البحث والتنظيم باستمرار؛ راجع تاريخ آخر تحديث أعلاه وتحقَّق من أي معلومة مهمة عبر المصادر الأولية المدرَجة.