Không cần nền tảng sinh học
Tìm hiểu chỉnh sửa gene, từ con số không
Một chuỗi hướng dẫn ngắn theo từng bước: DNA là gì, gene là gì, CRISPR tìm và thay đổi một trình tự như thế nào, và các phương pháp nâng cao ra đời sau đó. Đọc theo thứ tự hoặc nhảy đến bất kỳ phần nào.
24 hướng dẫn. Mỗi hướng dẫn mở đầu bằng một câu trả lời ngắn gọn dễ hiểu, sau đó đi sâu hơn. Các ví dụ so sánh được sử dụng thoải mái — và mỗi ví dụ đều đi kèm ghi chú về chính xác nơi mà sự so sánh đó không còn đúng nữa, vì một ví dụ so sánh hiểu chưa đến nơi chính là nguồn gốc của hầu hết các quan niệm sai lầm về lĩnh vực này.
1 / 4
Start here
Từ vựng mà mọi thứ khác đều phụ thuộc vào.
Hướng dẫn · 4 phút đọc
What is DNA?
DNA is a long chemical chain that stores the instructions for building and running a living thing, written in an…
Hướng dẫn · 4 phút đọc
What is a gene?
A gene is a stretch of DNA that carries the instructions for making one particular thing the cell needs — usually a…
Hướng dẫn · 3 phút đọc
What is a chromosome?
A chromosome is one very long DNA molecule packaged with proteins; humans normally have 46, in 23 pairs.
Hướng dẫn · 3 phút đọc
What is a genome?
A genome is the complete set of genetic instructions in an organism — every chromosome, every gene, and everything in…
Hướng dẫn · 3 phút đọc
What is RNA?
RNA is DNA's working copy — a temporary, single-stranded version the cell makes when it needs to use a gene.
Hướng dẫn · 5 phút đọc
What is a mutation?
A mutation is a change in DNA sequence. Most do nothing, some cause disease, and a few are beneficial.
Hướng dẫn · 5 phút đọc
What is gene editing?
Gene editing is changing the DNA sequence already inside a living cell, at a chosen location.
Hướng dẫn · 6 phút đọc
What is CRISPR?
CRISPR is a bacterial immune system that scientists reprogrammed into a tool for finding and changing a chosen piece of…
2 / 4
CRISPR basics
Cách hệ thống thực sự hoạt động, từng bước một.
Hướng dẫn · 6 phút đọc
How CRISPR works, step by step
A guide RNA finds the target, the Cas protein cuts, and the cell's repair machinery makes the actual change.
Hướng dẫn · 4 phút đọc
What Cas proteins do
Cas proteins are the machinery of the CRISPR system: they carry the guide, search the genome, and cut what matches.
Hướng dẫn · 4 phút đọc
What guide RNA does
The guide RNA is the address. It carries a short sequence matching the target and holds the Cas protein in place.
Hướng dẫn · 5 phút đọc
How cells repair DNA — and why it decides the edit
The cell, not the editor, makes the change. Which repair pathway it uses determines what you actually get.
Hướng dẫn · 5 phút đọc
What off-target editing means
An off-target edit is a change made somewhere other than the intended site, because the guide tolerated a mismatch.
3 / 4
Intermediate
Chỉnh sửa gen có thể làm gì với một gene, và cách nó được đưa vào cơ thể.
Hướng dẫn · 5 phút đọc
Knockouts, insertions and deletions
The three basic things editing does to a gene: switch it off, take something out, or put something in.
Hướng dẫn · 6 phút đọc
Delivery: the real bottleneck
Getting the editing machinery into the right cells, in enough of them, without harm — the problem that decides which…
Hướng dẫn · 5 phút đọc
Ex vivo and in vivo editing
Ex vivo means editing cells outside the body and putting them back; in vivo means editing them where they are.
Hướng dẫn · 5 phút đọc
Viral vectors
Modified viruses used as delivery vehicles — very good at getting inside cells, which is exactly what they evolved to…
Hướng dẫn · 4 phút đọc
Lipid nanoparticles
Tiny fat bubbles that carry genetic cargo into cells — the delivery technology that made in vivo CRISPR possible.
Hướng dẫn · 4 phút đọc
Turning genes up and down
Changing how loudly a gene is expressed, without changing a single letter of its sequence.
4 / 4
Advanced
Các phương pháp ra đời sau Cas9 và hướng đi của lĩnh vực này.
Hướng dẫn · 4 phút đọc
Multiplex editing
Making several edits in the same cell at once — necessary for cell therapy, and riskier than making one.
Hướng dẫn · 4 phút đọc
CRISPR diagnostics
Turning CRISPR's habit of chopping up nearby nucleic acid into a fast, cheap test for a specific sequence.
Hướng dẫn · 6 phút đọc
Why gene therapies cost millions
The economics of a one-time treatment for a small population — and why the arithmetic that produces a $2.2 million…
Hướng dẫn · 5 phút đọc
How a gene-editing company works
What a pre-revenue biotechnology company actually is, and which numbers describe it — information, not investment…
Hướng dẫn · 6 phút đọc
How to read a clinical trial result
What a Phase 1 result does and does not tell you, and the questions worth asking before you believe a headline.
